ビライトバイオ　スタルガルト病治療薬候補・Tinlarebantを承認申請　先駆的医薬品などに指定

ビライトバイオは９月７日、Tinlarebant（開発コード：LBS-008）について、遺伝性の網膜疾患であるスタルガルト病を対象疾患に日本で承認申請したと発表した。同剤は先駆的医薬品及び希少疾病用医薬品に指定されている。承認された場合、スタルガルト病に対する国内初の治療薬となる可能性がある。 Tinlarebantは、スタルガルト病の発症・進行に関与するビタミンA（レチノール）由来の有害物質・ビスレチノイドの眼内への蓄積を抑えることを目的に開発されている新規の経口薬。肝臓から眼へレチノールを運ぶ唯一の担体タンパク質である血清レチノール結合タンパク質４（RBP4）の濃度を低下させ、一定の水準に維持することで、眼に供給されるレチノール量を調節する。これにより、ビスレチノイドの生成を抑制することを目指す。 申請は、国際共同第３相試験（DRAGON試験）の結果に加え、日本人青年期患者を対象としたPK試験成績（DRAGON II試験の一部）の結果に基づく。DRAGON試験はスタルガルト病と確定診断された12～20歳の青年期患者104例を対象に、米国など11の国・地域で実施。この中に日本は含まない。 スタルガルト病は、網膜の中心部（黄斑）が障害される遺伝性の目の病気。国の指定難病「黄斑ジストロフィ」に含まれる疾患のひとつで、ABCA4遺伝子の変異によって発症する。子どもから若い成人期に発症することが多く、進学や就職の選択に影響が及ぶとされ、潜在患者を含めて世界で8000～１万人に１人が罹患していると推定されている。同社は、「国内の有病率も同程度と考えられているが、一方で、初期症状が他の眼疾患と似ていることなどから、実際に診断に至っているのは限定的と想定している」と指摘している。 同社の綱場一成・ジャパンプレジデントは、「スタルガルト病が初めて報告されてから約117年間、承認された治療法が確立されていない状況が続いている」とした上で、「弊社名の語源でもある『その眼に、光を』の想いをもって、眼科領域の製品として初めて先駆的医薬品指定を受けたTinlarebantを１日も早く、また、適切に日本の患者さんへお届けできるよう、必要な準備を着実に進める」とコメントしている。 ビライトバイオは、米国カリフォルニア州サンディエゴに本社を置く Belite Bio, Inc.の日本法人として、2025年11月に設立された。スタルガルト病や萎縮型加齢黄斑変性に伴う地図状萎縮（GA）など、有効な治療手段が確立されていない眼疾患領域における新薬開発を推進している。